Fisica/Mente

TERAPIE AVANZATE

MARIO CARLETTI - 07/06/2024

Sono portato a pensare che molti di noi, probabilmente tutti, almeno una volta nella vita abbiamo preso un farmaco, ad esempio sotto forma di pastiglia o pomata/crema.

D’altronde sono anche abbastanza convinto che la maggior parte dei nostri lettori non sappiano cosa sia ad esempio l’editing genomico.

In realtà stiamo parlando sempre di terapie, anche se nel primo caso possiamo definirle comuni mentre nel secondo entriamo nel campo in assoluta espansione, se non esplosione, delle terapie cosi dette avanzate.

Le classiche terapie si basano sull’utilizzo di molecole naturali o prodotte per sintesi chimica mentre le ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) si basano su DNA, RNA, cellule o tessuti.

Nel ricordare che ormai le conoscenze si raddoppiano nell’arco di mesi e non più decenni, lustri ed anni come avveniva fino a non molto tempo fa nella storia dell’evoluzione umana, le previsioni dicono che entro il 2030 avremo almeno una sessantina di questi nuovi farmaci.

Grazie alle biotecnologie ed al loro clamoroso sviluppo in questo ultimo periodo, il settore della biomedicina ha creato una serie di soluzioni per la diagnosi, prevenzione e terapia di gravi patologie che fino a poco tempo fa avevano opzioni terapeutiche piuttosto limitate.

Ad oggi le terapie avanzate sono suddivise in quattro grandi famiglie:

1)terapia genica, tratta quelle malattie causate da geni difettosi contro i quali vengono utilizzati DNA o RNA che a loro volta agiscono all’interno della cellula del paziente modificando o/e correggendo il gene difettoso (editing genomico). La terapia si può attuare in vivo somministrando il gene terapeutico al paziente o ex vivo prelevando le cellule modificandole e poi reintroducendole nel soggetto trattato

Un esempio è il CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – brevi sequenze genetiche che si ripetono in modo regolare) nel quale quest’ultima proteina diventa una specie di forbice molecolare che può tagliare un pezzo di DNA (eliminandolo o sostituendolo)e può quindi essere programmata per effettuare specifiche modifiche.

2) Terapia cellulare, si usano cellule presenti staminali nel nostro corpo che possono ancora mutarsi e creare nuovi tessuti o organi; le cellule staminali hanno infatti come loro caratteristica quella di auto rinnovarsi e differenziarsi. Esse possono quindi o colonizzare un tessuto danneggiato o rilasciare molecole che innescano meccanismi terapeutici.

3)Prodotti di ingegneria tissutale, cioè tessuti manipolati in laboratorio che possono andare a sostituire/riparare quelli difettosi (ad esempio pelle, ossa, cartilagine).

4) Prodotti di terapie avanzate tessutali che possono contenere dispositivi medici che integrano il farmaco.

Cart-T ed immunoterapia è invece l’ultima frontiera contro il cancro con la quale si cerca di aumentare la reazione immunitaria dell’organismo colpito aumentando la risposta dei linfociti T che sono considerati i nostri soldati di difesa.

Gli ultimi vaccini sono un esempio di terapie avanzate: un filamento sintetico di RNA messaggero inserito in un veicolo lipidico che lo porta nelle nostre cellule, attiva il nostro sistema di difesa in risposta e non contenendo le informazioni complete per produrre il virus, non può causare l’infezione vera e propria.

L’Europa attenta a questo fenomeno già nel 2009 ha emanato un regolamento che disciplina l’immissione in commercio di queste terapie innovative.

Ad oggi esiste un Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) dell’Agenzia europea del farmaco (EMA) che deve approvare ogni novità in questo campo prima della sua diffusione.